Annonce de publication d'un article : EditForce dmontre l'efficacit du traitement de la dystrophie myotonique de type 1 grce la technologie de plateforme PPR

FUKUOKA, Japon, 28 avril 2025 /PRNewswire/ -- EditForce, Inc. (Sige social: Fukuoka, Japon) a le plaisir d'annoncer qu'un article de recherche sur les rsultats d'une tude conjointe avec le groupe de recherche dirig par le professeur Masayuki Nakamori du dpartement de neurologie de l'cole suprieure de mdecine de l'Universit de Yamaguchi, et le professeur Hideki Mochizuki du dpartement de neurologie de l'cole suprieure de mdecine de l'Universit d'Osaka, a t publi dans Science Translational Medicine le 16 avril 2025 (heure avance de l'Est).

Dans cette tude, il a t dmontr qu'une seule administration de la protine PPR dveloppe conjointement (CUG-PPR1), qui se lie spcifiquement l'ARN anormal responsable de la dystrophie myotonique de type 1 (ci-aprs dnomme "la Maladie"), entranait une amlioration long terme des symptmes musculaires chez les souris, avec une rponse immunitaire et des effets secondaires minimes.

Les rsultats de cette tude ouvrent la voie au dveloppement de traitements pour la Maladie, qui n'a actuellement pas de remde fondamental, et sont considrs comme dmontrant le caractre innovant et l'efficacit de la technologie de la plateforme PPR exclusive d'EditForce. Elle poursuivra ses activits de recherche et de dveloppement afin de fournir le traitement de la Maladie aux patients le plus rapidement possible.

Informations sur l'article

- Revue: Science Translational Medicine

- Date de publication: Mercredi 16 avril 2025, 14h00 (heure avance de l'Est)

- Titre: Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model (La protine pentatricopeptide repeat ciblant l'ARN des rptitions CUG amliore la toxicit de l'ARN dans un modle murin de dystrophie myotonique de type 1)

- Auteurs: Takayoshi Imai1*, Maiko Miyai2*, Joe Nemoto3, Takayuki Tamai1, Masaru Ohta1, Yusuke Yagi1, Osamu Nakanishi1, Hideki Mochizuki2 et Masayuki Nakamori2,3**

Affiliations:

1. EditForce, Inc.

2. cole suprieure de mdecine, Universit d'Osaka, Dpartement de neurologie

3. cole suprieure de mdecine, Universit de Yamaguchi, Neurologie clinique

*: Ces auteurs ont contribu parts gales ce travail.

**: Auteur correspondant

DOI: 10.1126/scitranslmed.adq2005
https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adq2005